EXG001-307注射液基因治疗1型脊髓性肌萎缩症受试者招募

尊敬的患者家属，

方案名称：一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验。

方案编号：EXG001-307-102

预计招募例数：9-24例

该研究已获国家药品监督管理局批准，并已在本院伦理委员会获得批准。

主要入选条件：

1. 年龄不超过出生后第180天；
2. 经双侧等位基因SMN1突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，并具有2个拷贝SMN2基因；
3. 临床病史、体征符合1型SMA表现，即肌张力减退，运动功能发育滞后、头部控制不佳、圆肩姿势和关节过度活动。

主要排除条件：

1. 出生时胎龄小于35周（245天）；
2. 筛选期时，在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%；
3. 需要有创通气或气管切开术，或当前使用无创通气支持平均≥16小时/天；
4. 筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病；筛选前4周内患有上呼吸道感染或下呼吸道感染；
5. 既往使用过其他SMA治疗药物（如诺西那生钠、利司扑兰及Zolgensma等）或参加过其他SMA治疗药物的临床研究（包括但不限于上述3种药物）。

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复旦大学附属儿科医院联系人：朱医生
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