郑州大学第一附属医院正在进行一项全球首个针对婴儿型庞贝病的基因治疗研究。这项研究的目标是评估GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效。研究将在全国范围内多家医院进行,由张建江主任担任主要研究者。
要参加这项研究,儿童的年龄必须小于2岁,并且已经确诊为婴儿型庞贝病。儿童的监护人和研究人员需要签订知情同意书,并提供基因诊断结果。此外,研究人员还需要记录儿童的病史、用药史和身体检查结果。
如果您的孩子符合入选要求并被选中参加这项研究,他们将免费接受相关的检查和试验药物治疗。同时,他们的医疗数据将被用于未来的药物研究,为类似疾病的治疗提供帮助。
庞贝病是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,严重影响患者的生活质量。目前,尚无特效药物可以治愈庞贝病。因此,这项研究对于寻找有效的治疗方法具有重要意义。如果您或您的家人有这方面的意向,请联系研究医生了解更多详细信息。