国内首个针对1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物临床试验患者招募启动。由易企秀提供的在线设计工具助力快速制作，内容丰富，模板多样。复旦大学附属儿科医院神经科王艺教授研究团队开展的研究项目，针对年龄不超过出生后第180天、经基因诊断为SMA且具有2个拷贝SMN2基因的1型SMA患者，招募受试者。此多中心、单臂、非随机、开放性临床试验旨在评估静脉注射EXG001-307注射液的安全性和有效性。该研究已获国家药品监督管理局批准，并在伦理委员会获得批准。解除病痛，我们不遗余力！