招募纯合子家族性高胆固醇血症患者

1. 自愿签署知情同意书。

2. 男性或女性，年龄不超过35岁，通过基因确认诊断为纯合子家族性高胆固醇血症，两个低密度脂蛋白受体(LDLR)等位基因均有纯合或复合杂合突变。

3. AAV8结合抗体滴度小于1:80且AAV8中和抗体小于1:5。

4. 未经治疗的受试者LDL-C水平大于10 mmol/L(180mg/dl)，或经治疗的受试者LDL-C水平大于7 mmol/L(126 mg/dl)，且18岁之前出现皮肤或肌腱黄色瘤。

5. 接受降脂治疗的受试者在筛选前应服用稳定剂量的药物≥30天，并且在参与研究期间没有计划新增新的降脂药物或对原有药物进行剂量调整。

6. 同意坚持低脂饮食并愿意遵守所有研究程序，包括遵守饮食规则、研究访视、空腹抽血和遵守研究治疗方案。

7. 同意在研究期间保持与基线期间相似的运动量和运动强度。

8. 同意保持良好生活习惯。

9. 无酗酒史或酒精依赖史(ICD-10诊断为F10)。

10. 女性受试者给药前14天无性行为，验血未怀孕；育龄期受试者同意从NGGT006给药时起至至少365天使用高效避孕措施。

11. 育龄期受试者同意从NGGT006给药时起至至少365天使用高效避孕措施。

12. 三个月内无支架计划。

如果您符合以上入选标准，则有可能参与我们的研究。通过参与本研究，您有可能获得治疗纯合子家族性高胆固醇血症的机会，并且您将更了解您的疾病状况，接受研究医生的定期检测，同时为您(您的孩子)的家族性高胆固醇血症基因治疗研究做出重要贡献。如果您(您孩子)对本次研究感兴趣，可以通过以下联系方式与我们的研究团队联系。